vodeya被CHMP推荐在欧盟获得批准
对患有残余溶血性贫血的成人PNH患者进行ravulizumab或eculizumab的附加治疗

基于ALPHA III期推荐一流的口服因子D抑制剂
试验结果
 

Voydeya (danicopan)已被推荐作为ravulizumab的附加药物在欧盟(EU)上市 or eculizumab用于治疗伴有残余溶血性贫血的成人阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)患者. Voydeya 是否开发了一种一流的口服因子D抑制剂作为标准治疗的补充 Ultomiris (ravulizumab)或 Soliris (eculizumab)，以满足约10-20%在接受C5抑制剂治疗时出现临床显著的血管外溶血(EVH)的PNH患者的需求.1,2

欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)对枢纽试验的结果持积极意见 III期临床试验. 该试验12周初步评估期的结果发表于 《澳门第一赌城在线娱乐》.1

PNH是一种罕见而严重的血液疾病，其特征是血管内红细胞的破坏, 称为血管内溶血(IVH), 白细胞和血小板活化会导致血栓形成(血块)，导致器官损伤，并可能导致过早死亡.3-5 Immediate, 通过阻断C5蛋白的完全和持续的终末补体抑制有助于减轻症状和并发症, 从而提高PNH患者的生存率.5-8 大约10-20%的PNH患者在接受C5抑制剂治疗后出现临床显著EVH, 哪些会导致持续的贫血症状并需要输血.1-3,9-11

Hubert Schrezenmeier教授, MD, 医疗主任, 乌尔姆大学输血医学研究所, 他说:“C5的抑制作用 Ultomiris or Soliris 是PNH的标准治疗方法吗, 经证实可控制IVH并减少危及生命的血栓事件, 然而，一小部分患者可能会出现临床显著的EVH. 在ALPHA试验中， Voydeya 作为附加的 Soliris or Ultomiris 提高血红蛋白水平，减少疲劳、贫血和输血依赖. 如果得到批准, Voydeya 是否可以优化受这种沉重疾病影响的患者的护理，同时允许患者使用既定的C5抑制剂维持疾病控制.”

Marc Dunoyer, 首席执行官, Alexion, 他说:“今天CHMP的积极建议认可了 Voydeya 作为标准护理的补充，以解决这一小部分患者的临床显著EVH体征和症状. 正如澳门第一赌城在线娱乐在关键的ALPHA III期试验中看到的那样, 双补体途径抑制因子D和C5可能是这些患者的最佳治疗方法.”

ALPHA III期试验评估了该药物的有效性和安全性 Voydeya 作为附加的 Ultomiris or Soliris 出现临床显著EVH的PNH患者. 结果表明: Voydeya 达到了从基线到第12周血红蛋白变化的主要终点和所有关键次要终点, 包括输血避免和慢性疾病治疗-疲劳功能评估(facit -疲劳)评分的变化.1 

ALPHA III期试验结果显示 Voydeya 总体耐受良好，没有发现新的安全隐患. 在审判中, 最常见的治疗不良事件是头痛, nausea, 关节痛和腹泻.1

Voydeya 已被美国食品和药物管理局授予突破性疗法称号，并被EMA授予优先药物(PRIME)地位. Voydeya 在美国、欧盟和日本也被授予孤儿药资格，用于治疗PNH. Voydeya 最近 日本批准，以及有关的监管意见书 Voydeya 是否正在其他国家接受审查.

Notes

PNH
PNH是一种罕见的、慢性的、进行性的、可能危及生命的血液疾病. It is 以血管内红细胞破坏(也称为血管内溶血)和白细胞和血小板活化为特征, 这会导致血栓(血块).3-5

PNH是由后天基因突变引起的，这种突变可能在出生后的任何时间发生，导致血细胞产生异常，失去重要的保护性血细胞表面蛋白. 这些缺失的蛋白质激活了补体系统, 哪一部分是免疫系统的一部分，对身体抵御感染至关重要, 攻击、破坏或激活这些不正常的血细胞.3 患有PNH会使人衰弱, 体征和症状可能包括血栓, 腹部疼痛, 吞咽困难, 勃起功能障碍, 呼吸急促（气促）, 过度的疲劳, 贫血和深色尿液.3,9,12

临床意义EVH
EVH, 清除血管外的红血球, 在接受C5抑制剂治疗的PNH患者中是否会发生.13,14 因为C5抑制使PNH红细胞存活和循环, 当这些存活的PNH红细胞被补体系统中的蛋白质标记为脾脏和肝脏清除时，可能发生EVH.3,5,7 伴有EVH的PNH患者可能会继续出现贫血, 这可能有各种各样的原因, 并且可能需要输血.13-16 一小部分接受C5抑制剂治疗的PNH患者会出现临床显著的EVH, 哪些会导致持续的贫血症状并需要输血.3,9-11

ALPHA
ALPHA是关键, 全球III期临床试验设计为一项优势研究，以评估该药物的有效性和安全性 Voydeya 作为C5抑制剂治疗的附加疗法 Soliris or Ultomiris 出现临床显著EVH的PNH患者. 在双盲实验中, 安慰剂对照, multiple-dose试验, 患者被纳入并随机接受治疗 Voydeya 或安慰剂(2:1) Soliris or Ultomiris 治疗12周. 一旦63名随机患者完成了12周的初步评估期或在2022年6月28日停止治疗，就会进行预先指定的中期分析. 在12周时，服用安慰剂加C5抑制剂的患者切换到 Voydeya plus Soliris or Ultomiris，病人继续 Voydeya plus Soliris或 Ultomiris 继续治疗12周. 完成两个治疗期(24周)的患者可以选择参加为期两年的长期延长期并继续接受治疗 Voydeya 除了…之外 Soliris or Ultomiris. 该研究的开放标签期正在进行中.1,17

Voydeya (danicopan)
Voydeya 达尼可潘(danicopan)是一种一流的口服因子D抑制剂. 药物通过选择性抑制因子D起作用, 一种补体系统蛋白，在补体系统反应的放大中起关键作用. 当以不受控制的方式激活时, 补体级联反应过度, 导致身体攻击自己的健康细胞. Voydeya 已被美国食品和药物管理局授予突破性疗法称号，并被欧洲药品管理局授予优先药物(PRIME)地位. Voydeya 在美国、欧盟和日本也被授予孤儿药资格，用于治疗PNH.

Voydeya 在日本被批准用于某些成人PNH联合C5抑制剂治疗.

Alexion也在评估 Voydeya 在II期临床试验中作为一种潜在的单一疗法治疗地理萎缩.

Alexion
Alexion, 澳门在线赌城娱乐罕见病, 澳门在线赌城娱乐内部的团队专注于罕见疾病吗, 在2021年收购Alexion Pharmaceuticals后创建, Inc. 作为罕见病领域三十多年的领导者, Alexion专注于通过这一发现为受罕见疾病和毁灭性疾病影响的患者和家庭提供服务, 改变生活的药物的开发和商业化. Alexion的研究重点是补体级联中的新分子和靶点，以及血液学方面的开发工作, nephrology, neurology, 代谢紊乱, 心脏病学和眼科. 总部设在波士顿, 麻萨诸塞州, Alexion在全球设有办事处，为50多个国家的患者提供服务.

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参考文献

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艾德里安·坎普
公司秘书
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